神济昌华（北京）生物科技有限公司日前宣布其研发的新药 SNUG01 正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。该药物此前已获得美国 FDA 临床试验许可和孤儿药资格认定，目前进入中美国际多中心临床试验（MRCT）阶段（中国企业家日报，2025）。
SNUG01 以 9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72 基因至神经元。临床前研究表明:TRIM72 可能通过膜修复功能、抗氧化线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓 ALS 患者的运动神经元退行性病变。
此次 SNUG01 的I/IIa期国际多中心临床试验将由美国麻省总医院、北京大学第三医院、浙江大学医学院附属第二医院等团队共同开展。神济昌华表示今后将加速推进该药物的全球临床开发与注册进程。